曾70萬元一針的天價藥降至3.3萬元,，納入醫(yī)保報銷70%……1月19日下午,，一名年僅2個月的脊髓性肌萎縮癥患兒在寧夏人民醫(yī)院兒童神經(jīng)科成功鞘內(nèi)注射基因剪切藥物“諾西那生鈉”,。該患兒也成為“諾西那生鈉”注射液降價并納入醫(yī)保后在寧夏首位受益的患者。

據(jù)該院兒童神經(jīng)康復科主任卞廣波介紹,，脊髓性肌萎縮癥（簡稱SMA）是一種罕見的常染色體隱性遺傳病,，在新生兒中發(fā)病率約為　1/6000至1/10000，主要表現(xiàn)為進行性肌肉萎縮和無力,，進而出現(xiàn)吞咽,、呼吸功能的喪失，是嬰兒期最常見的致死性遺傳性神經(jīng)肌肉疾病,?！霸凇Z西那生鈉’注射液上市之前，此病屬于無藥可治的情況,，國內(nèi)及全世界范圍內(nèi)對SMA的治療措施僅限于呼吸支持,、營養(yǎng)支持、骨科矯形等輔助治療方法,，給家庭和社會帶來沉重的負擔,。”卞廣波主任坦言,，“患兒若不用藥,，大多數(shù)無法活到2歲?！?/span>

“諾西那生鈉”注射液曾是近70萬元一針的天價藥,，2021年降至3.3萬元，2022年1月1日,，該藥被納入醫(yī)保目錄后,，報銷比例高達70%。寧夏人民醫(yī)院是我區(qū)首批擁有該藥物使用權(quán)的定點醫(yī)院之一,，為讓寧夏脊髓性肌萎縮癥患兒得到有效治療,，卞廣波主任和康玉琦博士組織醫(yī)技護人員多次討論SMA綠色就診通道流程及治療方案，并對康復評估治療人員展開SMA相關評估培訓。

1月16日,，這位2個月的患兒住進兒童神經(jīng)科病房,，開始進行“諾西那生鈉”鞘內(nèi)注射治療前的專科檢查及神經(jīng)運動專業(yè)評估,。19日15時30分,，卞廣波主任為該患兒進行了鞘內(nèi)注射給藥，未見不良反應,，30分鐘后,，返回病房。隨后,，醫(yī)務人員還要對該名患兒進行藥物,、康復等系統(tǒng)治療。

“完成首次注射后,，需在第14天,，28天，63天繼續(xù)注射,，此后每隔四個月給予一次維持劑量注射,，持續(xù)終身?！北鍙V波主任表示,，“諾西那生鈉”降價、醫(yī)保報銷比例大,，再加上專業(yè)醫(yī)護人員的悉心治療,，無疑是脊髓性肌萎縮癥患兒的福音。